AQShdagi Berkli universiteti olimlari homila rivojlanishining dastlabki bosqichlarida nuqsonli genlarni tuzatadigan texnologiyani ishlab chiqdi. Laboratoriya sichqonlarida o‘tkazilgan testlar ushbu yangilik kelajakda genetik mutatsiyalar bilan bog‘liq kasalliklarning oldini olish uchun real terapiya bo‘lishi mumkinligini ko‘rsatdi.

“Mazkur texnologiya neyron rivojlanish kasalliklarini davolashda juda katta ahamiyatga ega. Biz miyaning rivojlanishidagi muhim bosqichlarda genetik anomaliyalarni tuzatish imkoniyatiga egamiz”, — deya izoh berdi biotibbiyot muhandisligi va jarrohlik fanlari professori Ayjun Vang.

Tajribalar davomida olimlar kerakli oqsilni ishlab chiqarish uchun ko‘rsatma vazifasini bajaruvchi matritsa RNKsini o‘z ichiga olgan lipid nanozarralarini homila miyasiga yubordi. Bunday yondashuv hujayrada oqsillarni tuzatish jarayonini ishga tushirishga imkon beradi, bu esa bir qator kasalliklarni davolashda nihoyatda muhim ahamiyatga ega.

Metod qanday ishlaydi?

Yangi usul mRNKni lipid nanozarrachalari yordamida hujayralarga yetkazib berishga asoslanadi. Nanozarrachalar miya hujayralariga kirganda, hujayra ichidagi kislotali muhit ta’sirida parchalanib, mRNKni tsitoplazmaga chiqaradi. U yerda oqsil hosil bo‘lishi jarayoni boshlanadi. Keyinchalik bu oqsillar nuqsonli genlarni tuzatadi, bu esa Engelman va Rett sindromi kabi kasalliklarni davolash uchun yangi imkoniyatlarni ochadi.

Bunday usul bilan genetik materialni samarali yetkazish hamda nuqsonlarni toksik reaksiyalarsiz tuzatish mumkin. Asosiysi, nanozarrachalar tez parchalanadi, bu esa yallig‘lanish reaksiyalari ehtimolini kamaytiradi va jarayonni miya hujayralari uchun xavfsizroq qiladi.

Natijalar

Sichqonlar ustida o‘tkazilgan tajribalar davomida olimlar mRNKli nanozarrachalarni homila miyasiga yuborib, sezilarli natijalarga erishdi: miya hujayralarining taxminan 30 foizi muvaffaqiyatli tarzda o‘zgartirildi. Natijalar barqaror bo‘ldi — homila rivojlanishi jarayonida tuzatilgan hujayralar butun miya bo‘ylab tarqaldi. Homila o‘sgan sari, bu hujayralar faol ravishda bo‘linib va ko‘chib, markaziy asab tizimining to‘liq shakllanishiga hissa qo‘shdi. Sichqon bolalari tug‘ilganda ularning gippokampida 60 foizdan ortiq, bosh miya po‘stlog‘ida esa 40 foiz neyronlari tuzatilgan edi — bu katta yutuq.

Ona qornida genetik nuqsonlarni tuzatish genetik mutatsiyalar tufayli kelib chiqqan kasalliklarni davolashga yangicha yondashuv bo‘ldi. Agar texnologiya insonlarda foydalanish uchun muvaffaqiyatli moslashtirilsa, u bolalarda og‘ir neyrorevolyutsion buzilishlarning oldini oladi va ularni tug‘ilishdan oldin simptomlardan xalos qiladi. Bunday usulni prenatal skrining bosqichida aniqlanishi mumkin bo‘lgan boshqa genetik kasalliklar uchun ham qo‘llash mumkin.