Tug‘ma karlik nuqsoni bilan dunyoga kelgan 5 nafar bola RRG-003 preparatini olgandan keyin eshitishni boshlagan. RRG-003 gen preparati AQShning Harvard tibbiyot maktabi va Xitoyning Fudan universiteti olimlari tomonidan ishlab chiqilgan.
Klinik sinovlar maktabgacha ta’lim yoshidagi 6 nafar tug‘ma karlik nuqsoni bor bolada o‘tkazilgan. Buning uchun yangi preparat quloqqa inʼeksiya orqali yuborildi. Ma’lum muddat o‘tgach, olti bemordan besh nafarida eshitish hamda nutq funksiyalari tiklangan. Olimlar 6 oydan ko‘proq vaqt davomida barcha bolalar ahvoli va salomatligini kuzatishgan. Ijobiy xulosaga kelingach, tadqiqot natijalari keng jamoatchilikka ma’lum qilindi.
Qayd etilishicha, dori quloqqa kiritilishi bilanoq eshitish qobiliyati bir zumda tiklanib qolmaydi. Muolajaning yaqqol natijalari inʼeksiyadan to‘rt hafta o‘tib sezila boshlaydi. Dastlab jonivorlar, so‘ng insonlarda o‘tkazilgan sinovlar muvaffaqiyatli kechganiga qaramay, mutaxassislar yangi davolash usulini dunyo bo‘ylab ommaviy qo‘llash uchun hali biroz erta, degan xulosada. Chunki gen terapiyasining xavfsizligi va samaradorligiga to‘liq ishonch hosil qilish uchun yana ayrim qo‘shimcha tadqiqot hamda kuzatuvlarga ehtiyoj bor. Shu bois u dastlabki bosqichda bir necha mamlakatdagina tibbiy amaliyotga tatbiq etilishi mumkin.
Ma’lumot uchun, dunyo bo‘yicha 26 million kishi tug‘ma karlikdan aziyat chekadi. Bunday tashxis qo‘yilgan bolalar miyasi normal rivojlana olmaydi. Hozirgacha mazkur nuqsonni bartaraf etishda koxlear implantlaridan boshqa samarali davolash usuli mavjud emas.