Qo‘shma Shtatlarda birinchi marta CRISPR genini tahrirlash texnologiyasiga asoslangan preparatni qo‘llash ma’qullandi. Uni ishlatish AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) tomonidan tasdiqlangan.

Gap Vertex Pharmaceuticals va Crispr Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan Casgevy preparati haqida bormoqda. U 12 va undan katta yoshdagi bemorlarda o‘roqsimon hujayrali anemiya - qondagi gemoglobin oqsili g‘ayritabiiy o‘roqsimon shaklga ega bo‘lgan irsiy kasallikni davolash uchun tasdiqlangan.

Preparat bemorlarning ildiz hujayralarini o‘zgartirishga imkon beradi - ular suyak iligidan olinadi, laboratoriyada tahrirlanadi va keyin qayta ko‘chiriladi.

«O‘zgartirilgan ildiz hujayralari bemorga qayta ko‘chiriladi, suyak iligiga biriktiriladi va kislorod yetkazib berish uchun mas’ul bo‘lgan F (HbF) gemoglobini ishlab chiqarishni oshiradi», deb tushuntirdi FDA.

Bundan tashqari, boshqarma Lyfgenia preparatini ham tasdiqladi. Har ikkala dori FDA tomonidan terapiyada «yangi bosqich» deb atalmoqda. O‘roqsimon hujayrali anemiyadan Qo‘shma Shtatlarda 100 mingga yaqin odam aziyat chekmoqda, birinchi navbatda — afro-amerikaliklar.

Ushbu dorilar bilan davolash juda murakkab, uzoq vaqt davom etadi va qimmat turadi. Faqat cheklangan miqdordagi tibbiy markazlar undan foydalanishga ruxsat olgan.

2020 yilda amerikalik Jyennifer Dudna va fransiyalik Emmanuel Sharpentiyer genni CRISPR-cas tahrirlash texnologiyasini ixtiro qilgani uchun kimyo bo‘yicha Nobel mukofotiga sazovor bo‘lgan edi.

AQSh Buyuk Britaniyadan keyin «genetik qaychi» yordamida davolashga ruxsat bergan dunyodagi ikkinchi davlatga aylandi.